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Université de Bordeaux

Le Projet « Nanomédicaments contre l'Hépatoblastome » lauréat de l’AAP INCa « High Risk - High Gain » 2025

Parmi les 4 projets lauréats de l'Appel à Projet de l'Institut National du Cancer "High Risk - High Gain" 2025, le projet interdisciplinaire « Nanomédicaments contre l'Hépatoblastome » se propose d'ouvrir la voie à une prise en charge plus personnalisée des enfants atteints d’un hépatoblastome.

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L'hépatoblastome est la principale tumeur maligne du foie chez l'enfant. Le projet de recherche, intitulé « Développement de nanomédicaments dans le traitement personnalisé de l’hépatoblastome » et coordonné par Valérie Desvergnes, Directrice de Recherche CNRS, cheffe du groupe BANCO (Bio-inspiration, Acides Nucléiques et Chimie Organocatalysée) au sein de l'unité ARNA (U1212-CNRS UMR 5320), vient d’obtenir un financement majeur de 560k€ sur 3 ans. Ce projet fait partie des quatre lauréats sélectionnés par l'appel à projets PEDIAHR25, qui vise à « soutenir des initiatives particulièrement innovantes en immuno-oncologie pédiatrique ».

Cette reconnaissance émane de l'Institut National du Cancer (INCa), dans le cadre de son Appel à Projets 2025 « High Risk - High Gain » dédié à la recherche en cancérologie pédiatrique.

Une synergie collaborative

Ce succès est le fruit d'une collaboration scientifique solide et durable. Le projet s'appuie sur un partenariat étroit avec le Dr. Christophe Grosset, Directeur de Recherche Inserm et responsable de l'équipe MIRCADE au BRIC, et le Dr. Virginie Baylot (Chercheuse contractuelle au BRIC), dont l'implication et l'expertise ont joué un rôle crucial lors de l’évaluation favorable de ce projet. Ce partenariat est également enrichi par les contributions de collaborateurs brillants et très impliqués : le chimiste Dr. Arnaud Gissot (spécialiste des oligonucléotides), ainsi que Pauline Trousselier et le Dr. Morgan Wloch pour la thématique Nanocarriers au sein du groupe BANCO.

L'impulsion initiale de ce projet, à travers le programme RIE (Recherche Interdisciplinaire Exploratoire) de l'Université de Bordeaux, remonte à 2023 avec un premier projet collaboratif dénommé NoViTher qui a posé les bases du projet financé par l’Institut National du Cancer.

L'interdisciplinarité au cœur de notre démarche

Ce financement entérine une vision commune de l’interdisciplinarité où la chimie de synthèse et la biologie du cancer s'enrichissent mutuellement au service d'avancées thérapeutiques potentiellement significatives en oncologie pédiatrique. Ce succès est donc le fruit d’une persévérance collective défendue avec conviction au cours des deux dernières années.

 Contacts

Le Projet « Nanomédicaments contre l'Hépatoblastome »

L’hépatoblastome (HB) est le principal cancer pédiatrique du foie. Un enfant sur cinq décède de ce cancer et ce chiffre n’a pratiquement pas évolué depuis dix ans. Son apparition est liée à des mutations dans le gène CTNNB1 qui code pour la production de la protéine bêta-caténine. L’accumulation anormale de cette protéine mutée dans les cellules d’HB favorise leur prolifération et leur survie. Afin de bloquer la croissance de la tumeur et de traiter efficacement les enfants, il faudrait limiter ou empêcher la production de cette protéine mutée. Aujourd’hui, la technologie appelée oligonucléotide antisens ou ASO est en pleine expansion et permet d’envisager l’élimination spécifique des ARN messagers anormaux qui produisent la protéine bêta-caténine mutée. Les ASOs, qui sont très spécifiques et relativement rapides et peu couteux à développer, représentent une nouvelle génération de médicaments très prometteurs pour traiter les cancers. Actuellement, très peu d’équipes dans le monde utilisent cette technologie à des fins thérapeutiques dans les cancers pédiatriques.

Ce projet collaboratif interdisciplinaire entre la chimie et la biologie des cancers pédiatriques a pour objectif de développer un véhicule synthétique original et non viral, constitué de nucléolipides complexes, plus sûr pour des jeunes patients que les vecteurs viraux actuellement utilisés et capables de transporter des ASOs visant à diminuer les niveaux de protéine bêta-caténine mutée dans les cellules d’HB.

A travers ce projet novateur et ambitieux, nous espérons démontrer l’intérêt thérapeutique de la technologie basée sur les ASOs dans le traitement des enfants atteints d’un HB, et ainsi ouvrir la porte à une prise en charge plus personnalisée de ces patients, et notamment ceux souffrant de tumeur de haut risque ou de métastases.